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Ezatiostat 为骨髓增生异常综合征患者带来了希望

0 MDS治疗记录 | 2016年6月29日

  Ezatiostat 为骨髓增生异常综合征患者带来了希望

  据悉,最近进行的一项 II 期临床试验显示,对于接受了大量预处理的低度至中度风险的骨髓增生异常综合征患者,扩大剂量的口服 ezatiostat 可减少输血需要。

  主要作者、纽约哥伦比亚大学 AzraRaza 博士通过电子邮件告诉路透社健康,Ezatiostat 可以产生所谓的多向应答(即在一种以上的血细胞中),并且没有骨髓抑制。

  Raza 博士称 ezatiostat 为一种“令人兴奋的药物”,并且“正是低风险老年 MDS 患者的所需”。

  Raza 博士和他的同事指出,ezatiostat 可逆性抑制谷胱甘肽 -S- 转移酶 P1-1 并刺激骨髓产生血细胞。Ezatiostat 由 Telik 公司开发用于治疗低风险 MDS 相关的血细胞减少。

  据 9 月 1 日在线发表在《Cancer》的报告,89 例伴或不伴另外的血细胞减少的贫血患者(平均年龄为 73 岁),被随机分配接受两种治疗方案中的一种,分别为:在三周的治疗周期中,1,500mg 每日两次,两周,随后为一周的休息期;在四周的治疗周期中,1,000mg 每日两次,三周,随后为一周的休息期。

  最终,意向性治疗分析纳入 75 例患者,疗效评价纳入 61 例患者。

  在意向性治疗分析中,通过红细胞系统应答反映的多向血液学改善 (HI) 的患者比例为 19%,在有效性分析中为 22%。汇集数据显示两个方案组可评估患者的结果相同。

  38 例红细胞输血依赖的患者中的 11 例在八周内输血减少了至少 4 个单位,4 例患者 (11%) 达到不输血。

  之前的治疗对应答有重要作用。先前接受来那度胺治疗和没有接受 hypomethylating 药物的患者红细胞应答率为 40%,与之相比,先前没有接受来那度胺和 HMA 的患者的红细胞应答率为 28%。16 例接受 HMAs 但没有来那度胺的患者没有红细胞应答。之前的 HMA 治疗还与 ezatiostat 相关的不良事件发病率增加有关。

  红细胞应答持续时间较长和不良事件较少的趋势使研究人员选择为期四周的治疗方案进行进一步的 ezatiostat 研究。

  研究人员总结到,ezatiostat 的耐受性和活动特点可为 MDS 患者提供新的治疗选择。

  Telik 公司资助了该项研究,15 位作者的 1 位受雇于该公司


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