NEJM:Caplacizumab治疗获得性TTP,利弊需权衡
获得性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是由超大血管性血友病银子上多聚的血小板聚集引起。微血管血栓引起多器官缺血,从而可能威胁生命。每日行血浆置换和免疫抑制治疗可引起缓解,但因微血栓所致的发病率和死亡率仍然很高。
Caplacizumab,一种抗血友病因子的人源化免疫球蛋白(纳米抗体),可抑制超大血管假性血友病因子多聚体和血小板间的相互作用。最近,发表于《NEJM》杂志上的一项2对照研究纳入75名获得性TTP患者。患者在血浆置换期间和30天以后随机接受皮下注射caplacizumab(10 mg/d;n=36)或安慰剂(n=39)。主要终点是缓解时间,被定义为血小板计数正常。次要终点是加重和复发。
结果显示,与安慰剂组相比, caplacizumab组产生缓解的时间明显降低(中位时间减少39%,p=0.005),3名患者病情加重,而安慰剂组有11名患者病情加重。停药后的第1个月内,caplacizumab组8名患者复发,其中7名的ADAMTS13活性仍低于10%,这就表明自身免疫活性尚未缓解。大多数患者的出血相关事件为轻到中度,并且caplacizumab组更常见(54% vs 38%)。其它不良事件发生情况相似。安慰剂组中2名患者死亡,caplacizumab组无患者死亡。
该试验表明,与安慰剂相比,一方面,caplacizumab能够更快地使急性TTP患者发生缓解。治疗期间,caplacizuma血小板保护作用可被维持。而另一方面,caplacizuma增加了患者的出血倾向。
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