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晚期MF/SS患者接受allo-HSCT疗效如何?

0 血液病新闻动态 | 2024年4月23日

 

2024年第50届欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)年会(EBMT 2024)于4月14日-17日在英国格拉斯哥召开,会议探讨造血干细胞移植和细胞治疗相关的前沿研究进展。晚期蕈样肉芽肿(MF)和Sézary综合征(SS)患者预后较差,预期寿命不到5年,尽管在过去的十年中出现了新的有效药物,但异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)仍然是晚期MF/SS患者唯一可能的治疗策略。本期小编整理了两项关于晚期MF/SS患者接受allo-HSCT的相关研究,以飨读者。

allo-HSCT治疗晚期MF/SS:一项包括63例连续患者长期中位随访的回顾性分析

该研究回顾性收集了2000年9月-2023年7月因IIB/IV期难治性MF/SS接受allo-HSCT的连续患者的数据,并分析了与长期中位随访结果相关的因素。预处理方案为基于嘌呤类似物的方案,包括喷司他丁/TBI200或氟达拉滨/马法兰用于MRD/MUD/mMUD移植患者,塞替派/环磷酰胺/Flu/TBI用于单倍体相合mMRD患者。生存终点(总生存期[OS]、无病生存期[DFS])采用Kaplan-Meier曲线描述,组间比较采用Log-Rank检验。累积复发率(CIR)和非复发死亡率(NRM)作为竞争风险进行分析,采用粗累积发生率曲线和Gray 's检验。

研究结果

63例患者中MF 40例,SS 23例,中位年龄55岁(20-67岁),中位诊断时间46个月(10-275个月)。HLA相合同胞供者22例,MUD供者28例(mMUD供者13例),mMRD供者13例。在移植时,15例患者(24%)处于完全缓解(CR),48%的移植患者在疾病处于活动期时达到临床CR。21例患者复发,中位复发时间为移植后4个月(23天-35个月),其中5例在停止免疫抑制治疗后(1例)、RT/TSEB后(3例)、发生慢性GvHD(1例)后获得新的持久CR。51%的患者发生了II-IV级急性GvHD,22%的患者发生了III-IV级GvHD。在可评估的53例患者中,36%的患者发生了慢性GvHD,其中16%的患者发生了广泛型GvHD。

中位随访70个月,5年OS率53%(40-66%)、DFS率33%(21-44%)、NRM 14%(5-22%),复发率63%(50-75%)。SS患者的预后显著优于MF患者(5年DFS率为:57% vs 22%,p=0.012),移植时处于CR的患者的预后显著优于疾病处于活动期的患者(5年DFS率为:71% vs 22%,p=0.001)。根据供者类型,MRD、MUD和mMRD移植患者的5年DFS率分别为50%(95% CI 28-71)、18%(95% CI 4-32)和36%(95% CI 9-63)。尤其在13例接受mMRD-allo-HSCT的患者中,8例在末次随访时仍存活(6例为CR),5年NRM为15%。

研究结论

对于部分晚期MF/SS患者,减低强度预处理的allo-HSCT是维持长期缓解的有效策略,NRM发生率低。mMRD移植似乎是可行的,其5年生存结局介于MRD和MUD之间,且MRD和mMRD患者的5年CIR可重叠。疾病复发仍然是移植失败的主要原因,尤其是在伴有活动性疾病接受移植的MF患者中,这使得移植后的疾病治疗尤其具有挑战性。

皮肤T细胞淋巴瘤全皮肤电子束治疗后的非清髓性allo-HSCT的单中心经验

由于在移植前实现对疾病的控制已被证明可增加患者长期生存的概率,因此有研究者报告了近5年来在全皮肤电子束治疗(TSEBT)后进行非清髓性allo-HSCT的单中心经验。该研究回顾性分析了2018年7月-2023年7月接受TSEBT的皮肤T细胞淋巴瘤(MF/SS)患者的临床资料。

研究结果

非清髓性移植患者7例(MF 1例,SS 6例),男性患者占71%,中位年龄43(24-56)岁,4例单倍体相合。大多数(86%)患者患IV期疾病,并且既往接受过多种系统治疗(中位数5)。所有患者在移植前均接受了改良Standford技术的TSEBT治疗,总剂量为30 Gy,共24次(1.25 Gy/次,4次/周)。"阴影区域"(女性头皮、手掌、脚掌、腋窝、会阴和乳房下皱襞)根据受累程度增加10-15Gy的直接电子场剂量(增强)(无病区域为10 Gy,每天500cGy,分2次),受累区域为15 Gy(分3次)。大多数患者(71%)在移植前即刻(预处理前1-2个月)接受了TSEBT。所有患者移植前均处于稳定的部分缓解(PR)状态。所有患者的预处理均为非清髓性(全部为氟达拉滨,3例使用马法兰,2例使用白消安,2例使用白消安-环磷酰胺)。

中位随访时间18个月(3-60个月),1、3年总生存率分别为100%、86%。所有患者均达到CR,大部分患者(86%)经流式细胞术检测不到微小残留病。移植后1年和3年的移植相关死亡率(TRM)为0%。2例患者复发(28%),均在移植后3个月。其中1例对供者淋巴细胞输注有反应,1例死于疾病进展。II-IV级急性GvHD累积发生率为14%,2年中重度慢性GvHD发生率为0%。只有1例患者(14%)发生了巨细胞病毒感染,只有1例患者因疾病进展继发呼吸衰竭需要入住ICU。

研究结论

包括皮肤部位TSEBT在内的非清髓性allo-HSCT是治疗晚期MF/SS的有效方法。尽管这些疾病的发病率较低,但仍需要更多的经验来证实这些数据。

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