目前治疗再生障碍性贫血的方法很多，免疫抑制剂疗法是常用的再障治疗方法之一。免疫抑制剂疗法适用于年龄大于40岁或无合适供髓者的严重型再障。
免疫抑制剂最常用的是抗胸腺球蛋白(ATG)和抗淋巴细胞球蛋白(ALG)。其机理主要可能通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制，也有认为尚有免疫刺激作用，通过产生较多造血调节因子促进干细胞增殖，此外可能对造血干细胞本身还有直接刺激作用。剂量因来源不同而异，马ALG10～15mg/(kg?d)，兔ATG2.5～4.0mg/(kg?D)，共5天，用生理盐水稀释后，先皮试，然后缓慢从大静脉内滴注，如无反应，则全量在8～12小时内滴完；同时静滴氢化考的松，1/2剂量在ALG/ATG滴注前，另1/2在滴注后用。
患者最好给予保护性隔离。为预防血清病，宜在第5天后口服强的松1mg/(kg?d)，第15天后减半，到第30天停用。不宜应用大剂量肾上腺皮质激素，以免引起股骨头无菌性坏死。疗效要1个月以后，有的要3个月以后才开始出现。严重型再障的有效率可达40%～70%，有效者50%可获长期生存。不良反应有发热、寒颤、皮疹等过敏反应，以及中性粒细胞和血小板减少引起感染和出血，滴注静脉可发生静脉炎，血清病在治疗后7～10天出现。
环孢菌素A(CSA)也是治疗严重型再障的常用药物，由于应用方便、安全，因此比ALG/ATG更常用，其机理可能选择性作用于T淋巴细胞亚群，抑制T抑制细胞的激活和增殖，抑制产生IL-2和γ干扰素。剂量为10～12mg/(kg?d)，多数病例需要长期维持治疗，维持量2～5mg/(kg/d)。对严重再障有效率也可达50%～60%，出现疗效时间也需要1～2月以上。不良反应有肝肾毒性作用、多毛、牙龈肿胀、肌肉震颤，为安全用药宜采用血药浓度监测，安全有效血浓度范围为300～500ng/ml。
现代免疫抑制剂治疗严重型再障疗效已可和骨髓移植相近，但前者不能根治，且有远期并发症，如出现克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。
